「新藥臨床試驗」是抓住最後一根稻草？還是當白老鼠？（2024.11.30）｜健康1+1 · 直播

身處紛亂之市 心存健康之道 大家好 歡迎來到健康一加一 訪疫身心靈 我是JoJo 有一位40歲的女性罹患了第三期乳癌 而且已經淋巴轉移 當下呢 她感覺很絕望 手術之後 醫生問她 要不要考慮參加新藥的臨牀試驗 她答應了 她希望藉著臨牀試驗的結果 也可以幫助其他的病人 但是呢 其他的病友聽聞她的決定 覺得非常驚訝 問說 欸 參加臨牀試驗 是不是去當小白老鼠呢 那其實呢 有很多對臨牀試驗藥物 對於癌症治療方面呢 有很多的研究 那麼 到底什麼是臨牀試驗 真的是當白老鼠嗎 對於患者有哪些具體的幫助 想要了解的朋友 記得看到節目的最後 記得先訂閱 開啟小鈴鐺 好的 今天的直播 歡迎觀眾朋友加入 您可以在留言區 留言跟我們互動 首先介紹今天的嘉賓 是臺北醫學大學 臺北癌症中心副院長 邱昭華副院長 邱副院長你好 你好 歡迎您來到健康一加一 我們首先要跟您請教這個問題 因為經常聽到癌症患者 接受臨牀試驗 那麼 到底臨牀試驗是什麼呢 我想很多民眾病人 都會被問到這個問題 通常是醫師 大部分 大部分是醫師問起病人說 你有想要參加臨牀試驗嗎 那我們就會要對臨牀試驗 這幾個字做一些解釋 因為大部分聽到試驗 就會如主持人講的 第一個就會想到說 自己是不是白老鼠 所以解釋一下臨牀試驗 其實這個是所謂的 人體研究的一個過程 就是所有的新的藥物 或新的醫療技術 它不會從天上掉下來 那一開始當然不會直接 把新的技術或新的藥物 用在人身上 所以它一開始會做 所謂的試管性的研究 細胞的研究 然後進入動物試驗 但是無論怎麼說 在細胞實驗或動物實驗很成功 都還不見得在人身上 一定會成功 所以必須要經過一個 所謂人體試驗的過程 纔有辦法讓一個藥物 真正的上市 那這個就是所謂的 臨牀試驗必須要執行的一個 非常重要的原因 那它通常是介入性的 少部分是觀察性的 但是通常我們所謂的人體試驗 指的都是一些介入性的 不管是藥物或者是醫材 或者是醫療技術 在人身上開始進行的試驗 我們就稱它為 人體的臨牀試驗 那我們這樣對臨牀試驗 有一個非常初步的瞭解 但是我們今天會更深入的 來跟邱副院長來請教 因為有些人對於臨牀試驗 不太瞭解 甚至有些誤會 所以我想請教一下邱副院長 您在臨牀試驗上 民眾對於臨牀試驗的問題 有哪些誤解的地方呢 可不可以跟我們解說一下 我想這非常重要 那常常被問到說白老鼠 人跟白老鼠最大的差別是 白老鼠沒有選擇的權利 它沒有辦法拒絕參加研究 但是人有絕對的自主權 這是非常重要的差別 所以病人被問到臨牀試驗的時候 他當然有權利參加 因為醫生問他了 但是也有權利say no 說我不想參加 那在這個過程中 醫師也必須要非常清楚的 跟病人表達清楚說 這個是病人的權利 即使不參加 他也不應該被影響到 日後的醫療照顧 也就是說病人不應該在脅迫 或有壓力的情況下 參加臨牀試驗 還有一個很重要的事情 就是即使病人同意了 參加臨牀試驗 簽了成 等一下會提的受者同意書 這樣的過程 即使一開始同意了 但是在試驗的過程中 病人還是可以在任何時間 要求退出臨牀試驗 這是病人的權利 所以尊重病人的自主權 是這個臨牀試驗 非常非常重要的一個過程 所以同意 我們常說這個同意 不是一個單純的簽名 這是一個過程 所以必須經過詳細的解釋 病人知道他有絕對的自主權 他有參加的權利 他也有退出的權利 第二個事情是 有一個非常重要的關鍵 是所有的人體試驗 它不是主持人自己決定怎麼設計 然後自己想怎麼做就怎麼做 我們瞭解到臨牀試驗 其實有非常嚴謹的一些規範 那麼我們就想了解 如果說參與臨牀試驗 對於患者 它可能帶來哪一些好處呢 人體研究有好多不同的種類 因為我自己本身是 癌症相關的治療的醫生 我主要做的是肺癌的醫生 所以我們如果用肺癌 當一個研究的主題來談 說我們要招募怎麼樣的受試者 跟我們今天要找這個 前一陣子有這個COVID-19 就是這個新冠肺炎 他要找的是健康受試者 所以健康受試者來接受這個疫苗的接種 看有接種疫苗跟沒有接種疫苗的人 的這個COVID-19的發生率會不會下降 這個是找健康受試者做的研究 我這樣的癌症治療的醫生 要找癌症患者來參加研究 就會是完全不一樣的考量 所以我覺得這個是 必須第一個時間就先講清楚 那我先講癌症 癌症藥物新藥的這個研究 不會找健康受試者來參與 這個是不可能通過人體試驗委員會的事情 所以會找癌症的病人 那如果是最初期的研究 就是這個研究 這個藥品我們以藥品為例 這個藥品剛剛開始 通過了這個所謂的 細胞或動物實驗以後 第一個要進到人體 那時候我們還不知道它的毒性 也不太清楚它的療效的時候 我們稱這個叫做第一期的臨牀試驗 這時候的臨牀試驗的受試者 就會去找已經對目前現有 所有的治療已經無效的病人 邀請他來參加 如果對於一個是初診斷的病人 他就不太會適合去參加 這個所謂的第一期臨牀試驗 因為初診斷的病人都會有所謂的 所謂的這個標準治療 那 全世界有一個非常 怎麼說非常廣為接受的一個組織 叫SCNR 那這個是一個美國的一個聯合癌症組織 那他也制定了很多治療指引 在他的官方網頁的第一句話就說了 他建議所有的癌症病人 如果有臨牀試驗 都鼓勵病人參加 那麼其實說到這個部分 我們瞭解到就是 如果說對於癌症患者來說 他們來去參加臨牀試驗 那對他們患者本身的優勢在哪裡呢 如果是癌症病人的臨牀試驗 這個就比較 很容易理解 所以我們剛剛說的 對第一期的 所謂的第一期的臨牀試驗的患者 他的收入案的對象 就是對現今的目前的標準治療已經無效的病人 所以他沒有其他有效的治療的時候 那這個早期的臨牀試驗 對他來講他就是一個 也許是最佳的選項 因為他沒有標準治療可以做 那當然也不是說 臨牀試驗的藥物最後都會成功 所以即使是失敗的藥物 我們也會從失敗中獲取經驗 那可能會對未來的病患纔有用 所以現在這個病人不一定會有用 所以參加臨牀試驗 是真的不一定會得到好處 但是對一些癌症末期的病人 他有可能在藥物還沒上市之前 就得到了這個試驗中的藥物 在試驗中的藥物其實是 因為根本還沒上市 所以是花錢也買不到 所以我們有好多病人是因為參加了臨牀試驗 等於是早先一步接受到對他有效的治療 那而且在臨牀試驗中 因為參與照顧的醫療團隊 不只是臨牀的團隊 還有這個臨牀試驗的團隊 所以他會得到比平常 我們所謂的這個標準治療 更嚴謹的醫療照顧 那這個是 那當然也有他負面的 可是因為比較嚴謹 所以檢查就會比較多 所以一樣又是這個一體的兩面 不過我想我個人對這件事情的 最感受最深的是 就是我們大部分的病人 其實當然最希望自己的病人 可以得到好的治療 但是也有很多病人其實 單純的想要對醫學有所貢獻 這其實是很多病人 參加臨牀試驗的一個動機 我想這個是 我覺得這是要跟大家分享 在個人在臨牀的一些經驗 謝謝邱副院長 其實我相信有很多 就是癌症末期的一些癌友 我也聽說過 就是他們是希望能夠 藉由這樣子的一個治療的過程 臨牀試驗的治療過程 能夠幫未來的患者 找到新的治療方案 我覺得這種 是一種非常感恩的心態 來對於就是 參與臨牀試驗的這些患者們 那麼另外一個問題 我們剛剛講到他的好處對不對 可不可以請教一下 參與臨牀試驗 有沒有他的缺點呢 當然有 這個是我剛剛講的天秤的兩端 就是一邊是可能得到的好處 一邊是必須付出的風險 那風險的第一個事情 就是因為它是新藥 表示說用這個藥的人 還非常有限 越早期的臨牀試驗 就是用的人 就是數目就最少 如果甚至我們參加的是所謂 第一次用在人體 叫做first in human的臨牀試驗 那個未知 就是那個副作用跟那個風險 像是黑箱子一樣 你根本不曉得 我們只在動物身上看到 但是在人身上的 第一個人參加的那個人 才會提供我們所謂這個副作用 到底是什麼 所以新的藥物跟治療 有無法預知的副作用跟風險 那這也是在臨牀試驗 要蒐集的資料 副作用的這個資料 是非常重要的一個部分 那再來 另外一個事情是 我們剛才說了 是新的藥就一定會有效 所以新的藥跟治療 可能會效果不好 甚至是沒有效 再來剛剛也有提到 會得到比較嚴謹的照顧 可是這句話的另外一個說法 就是你會被要求 比較常回到醫院 因為我們要擔心 我們要密切的去追蹤他的風險 我們就會常常需要看到病人 常常要對病人抽血 常常要對病人做一些檢查 我們才會知道他的副作用 在最早的時候 發生的時候我們才會知道 那這就對病人造成了一些不方便 因為他要常常回診 而且回診的彈性也會比較小 因為我們剛剛說 這個要寫一個計劃書 計劃書說第八天要回診 那我們就不能說 因為我們要第十天才回診 那就超過了這個計劃書規定的時間 所以這個都的確會對病人 造成一些不方便 那有一些藥物也會擔心 藥物跟藥物之間的交互作用 所以就會要求 有可能會要求病患某一些藥物 那這個通通都會對病人的這個 就會造成很多不方便跟增加風險 不過我想我在這邊還是要提一下 這是天秤的兩端 所以一方面我們 新的醫療技術必須在人體 必須在人體先做過研究 確定療效了纔能夠上市 這是必經的途徑 但是它的風險是必然的 所以這個是天秤的兩端 我想其實剛剛邱副院長您提到 就是要非常嚴謹的 然後也要監督的機制 同時也要特別感謝受試者 他們在於這個整個臨牀試驗的過程中 對於醫學的貢獻 那麼我再進一步請教您 從醫學研究的角度來看 在FDA有增加少數族裔來參與臨牀試驗 這樣子一個規範 那麼我想請教您 華裔來參與臨牀試驗 有什麼樣的重要性呢 所以這個問題是一個廣泛性的問題 就是一個臨牀試驗 應該要有不同族裔的人一起參加 這個研究的成果 纔有辦法推廣到 所有的族裔的病人身上 我們舉一個最極端的例子 如果一個肺癌的研究 他招募了一千位受試者參加 分成兩組 那分成兩組 A組跟B組 就證明A組的治療比B組 但是如果這一千個人 都是同樣一個族裔 舉例一千個人通通都是 所謂的白人 是所謂的Caucasian 那這個實驗結果 學理上他就只能適用在白人身上 所以他在美國FDA可能 他拿到的適應症就是 肺癌然後必須是白人的肺癌 纔可以用這個A的治療 那顯然這就不會是 大家希望看到的事情 所以他在設計臨牀試驗的時候 就會理論上 他就應該要招募到不同族裔的人 例如他必須要有這個 華裔的亞洲的族羣 會有歐洲人 會有非洲人 會有各式各樣的人種 一起參加這個研究 如果這個研究最後證明說A比B好 那我們就可以讓這個藥物的適應症 不會有種族上的差異 所以這個只能適用在 這個某一個族裔的病人身上 那還有一種很特殊的情況 就是我們知道不同族裔的人 有這個不同的一些先天性疾病的比例比較高 有一些人種對某一些藥物的代謝能力 特別好或特別不好 那這都有可能在某些族裔的病人的 副作用的發生的風險 比另外一個族裔副作用發生的風險高 所以如果當初臨牀試驗 在招募受試者的時候 沒有考慮到這件事情 碰到這個特別族裔的人 造成了很嚴重的副作用 那這個會對病人造成非常大的傷害 我想這個是FDA最近會要求 這個實驗設計的主持人也好 或者我們稱為sponsor也好 他在設計臨牀試驗的時候 就必須考 一開始就要考慮招募受試者的條件 在設定了這個招募受試者對象的時候 就要考慮到不同族裔的人 都必須要納入這個研究案 所以他常常 像國際的藥廠常常會在不同的區域 例如在美國 在日本 在臺灣 在歐洲 都要有一些參與試驗的意願 共同收案 這樣就可以保證這個研究案 會收到各種不同族裔的人 一起參加這個臨牀試驗 我想這個是FDA在 目前對這件事情的要求 應該是合理 非常正確的事情 是 我想也是會對這樣子的 對於不同少數族裔或不同族裔的人 也能夠在未來的治療方案 起到更新的作用 那麼有一個問題就是 我想民眾都會遇到一些問題 譬如說那我參與臨牀實驗 既然有優點跟缺點 那麼既然參與實驗了 我就是接受這樣的治療 我需不需要付費呢 這個也是常常問到的事情 那標準答案是不用 標準答案是不用 參與臨牀試驗呢 所有的費用應該是由廠商 就是發起這個試驗的廠商 好比說是藥廠或者是 我們的sponsor 應該是他來設計這個臨牀試驗 如果這個藥物傷失了 最大的獲利者是他 所以所有的臨牀試驗的費用 應該全部都由試驗廠商來付 甚至不會是請這個醫療保險公司來 因為這個最後的獲利 如果藥物傷失最後的獲利者是廠商 所以當然所有的費用 是要由試驗廠商 而且有一個必須要跟大家分享的事情 因為我們需要受試者 有時候他如果有工作 他必須要請假來參加臨牀試驗 或者必須從遙遠的地方 坐車或坐飛機來參加臨牀試驗 所以事實上 在做這個臨牀試驗設計的時候 還會去特別設計一個所謂的車馬 是所謂的營養費 例如他要抽比較多的血 就會設計這樣的事情 來對受試者做一個補償 例如說他的工作就是被中斷了 他必須為了參加臨牀試驗要請假 那這個都是所謂的合理的補償 那這些所有的費用 都是由這個所謂的sponsor 試驗廠商來提供來負責 那麼這樣聽起來就是說 如果要接受臨牀試驗 針對不同的實驗性的 譬如說從藥物方面也好 從各種不同的體驗也好 這樣子就是要民眾自己去了解 這個臨牀試驗 它到底提供什麼患者什麼樣的協助 Pinpoint the specific mutation targets for a particular tumor and develop a drug that targets exactly that mutation or even use the patient's own cells to develop immunotherapies and so this is these are all advancements just in the past 5 to 10 years and it's very exciting unfortunately to really understand how well these advancements and these treatments work we need representation from all segments of the population and most of these treatments have been developed and tested within these clinical trials as you're mentioning in Eurocentric populations so in white European populations so we don't really have the data to know how well these advancements and these treatments these targeted precision treatments will work in different racial and ethnic groups and not only that a lot of these treatments are based on genetics and so people of certain genetics whether it's inherited down from their ancestors over generations or that may have sort of developed in response to some environmental factor environmental stressor those genetic factors we know can differ across different racial and ethnic groups and so some of the tumor markers that we have targeted treatments for today are based on studies that are based on genetics of very specific population groups again white populations so I think what we really need is better representation of Asian Americans across all the different Asian American groups in these types of clinical trials so that we can make sure that the genetic factors that we're identifying are relevant and the targeted treatments that we're testing are relevant to our populations and our communities I think and this is speaking both from my experience as a researcher but also my experience as a first generation Taiwanese American I think that there are two reasons one is that the topic of cancer is still very stigmatized it's a taboo topic families and friends and communities don't like to talk about it and as we may know that it's we still see that to this day and it's not even uncommon sometimes to hide a diagnosis from the patient themselves so I think that's one thing when I first started out my research career I published one of the first studies looking at breast cancer patterns among Asian Americans and I received an email from a community member in New York City Chinatown in the town and I still remember it to this day she was a younger Chinese American woman and she said that when she was first she herself was first diagnosed with breast cancer she was shocked because she was thinking the narrative that she knew of was that breast cancer is something that only affects white women and it's something that only affects older women she's neither white nor older so how is she getting breast cancer she started talking about it her disease, her diagnosis with her community and when she started to do that she was shocked to learn that so many other Chinese American young Chinese American women were also being diagnosed with breast cancer they just never talked about it and so there's a sense of I think that stigma and that taboo creates a sense of the fact that it's not a problem in our communities so I think that's one thing and I think also the second reason potentially I think is that our culture tends to be very private about medical issues it's really only shared on a need-to-know basis and so I think that coming out and participating in a project even though all the information that participants provide to us is anonymized we never report or disclose any data for specific individuals but I think providing the kind of information that we ask and putting yourself out there I think is very difficult and it is asking a lot especially if as a culture that's not something that we're used to doing 那麼我就想了解一下 如果說參與臨牀試驗 從不管是從受試者也好 或是從主持方面也好 遇到最大的挑戰是什麼呢 我想可能不同的 不同的民情 可能不同的地區 面對的挑戰可能不太一樣 那我想一個比較 一般性的事情是 我必須說大部分的民眾 對臨牀試驗還是有一些誤解 大家還是會擔心說 這個是試驗 是不是就是醫生 你要把我抓去做什麼事情呢 這個是不是我會受到 不平等的待遇 因為我被抓來做臨牀試驗 所以我想這個是 大家對臨牀試驗的 不瞭解也好 或者是誤解也好 那這個是 我想是現在大家 面臨到的最大的挑戰 是 謝謝邱副院長的分享 因為其實您剛才提到這個 我想對於很多 也許針對癌症治療的患者 他可能 他在考慮各種不同的治療方案中 他不要放棄 他希望能夠讓有機會 讓自己的身體恢復健康 我想也許參與臨牀試驗 對他們來說也是一條選擇 那麼那這樣子的話呢 我想最後請教您一個問題 如果對於現在正在考慮 要參與臨牀試驗的一些患者們 您有什麼樣的具體建議嗎 我想我們剛剛有一個 剛好利用這個機會補充 說明一件事情 就是參與臨牀試驗 是一個非常嚴格的過程 就是非常 就是step by step 每一關都有非常 這個SOP要走 有一個部分叫做受試者同意書 也就是我們所謂的知情同意 這個過程 知情 就是必須醫生跟病人說明清楚 說這個臨牀試驗是什麼 這個是知情 同意呢 指的是說必須要簽名 不是口頭同意 要書面同意 那這裡就牽涉到有一個東西 一份文件叫做受試者同意書 那這個受試者同意書呢 因為法規的要求 要解釋得非常清楚 所以現在的臨牀試驗的 受試者同意書 大概都三四十頁 非常非常非常 有的時候我們會覺得 他寫太多了 寫到病人是不是 要花很多很多時間纔看得懂 但是這個就是保護受試者的一個 必要之二 所以您剛剛問到說 要特別注意什麼 我的建議就是 把這份受試者同意書 就算它三四十頁 也要把它好好的看完 因為裡頭會把 跟這個研究所有相關的背景 他的受案條件 他的過程 還有藥物可能 在過去出現過的副作用 還有如果出現問題了 要跟誰聯絡 要有事情需要申訴的時候 要跟誰申訴 通通都會 還有最後的損害賠償 萬一發生了副作用 損害賠償有誰負責 通通都會鉅細靡遺的 被寫在這份受試者同意書 所以必須把它看完 瞭解完了才簽名 說好我同意參加臨牀試驗 那我想這個是 我給所有 不管是癌症或非癌症的人 參加臨牀試驗的時候 都必須要好好的審視 這份有名稱之為受試者 同意書的這份文件 是 那麼謝謝邱副院長的提醒 還有一個重點就是說 對於整個臨牀試驗 你可不可以請邱副院長 在今天的節目最後 幫我們做一個簡單的總結呢 我想結論是 第一個就是 醫學需要進步 所以必須有這個所謂的必要之惡 必須在一羣人體 進行所謂的人體試驗 那這件事情呢 是我們稱之為必要之惡 原因是我們醫學需要進步 唯有在人體試驗中 確定有療效的藥品 或醫療技術或者醫材 纔有辦法上市 上市了才會讓一般的民眾 一般的病人 可以接受到這些新的治療 所以我們的醫學就是這樣 一步一步一步的往前進步 所以這個是為什麼要做臨牀試驗 這個必要之惡的原因 但是呢 受試者還是有權利選擇 參加或不參加 這是病患的自主 這件事情呢 是我想臺中民醫就必須講清楚 雖然我們好像 有一點鼓吹病人 盡量參與臨牀試驗 尤其是癌症的病人 如果有符合臨牀試驗條件的時候 我們盡量鼓勵參加臨牀試驗 原因是在臨牀試驗呢 在癌症的臨牀試驗呢 病人會得到 我們相信病人會得到最好的治療 就算他分配到的是所謂的對照組 他還是會接受到 所謂的對照組就是當時的 那這個是 我想 我們對臨牀試驗 如果要問我一個總結 我想最重要的事情大概就是 第一個是 他是一個必要之人 第二個是 病人還是有最終的權利決定參與 或不參加臨牀試驗 好的 非常感謝邱副院長 為我們帶來這麼詳細精彩的解說 謝謝邱副院長 謝謝 我想呢 對於許多癌症的患者來說 是否參加臨牀試驗 是一個比較困難的決定 怎麼說 因為大家會考慮到 他有風險 但是他也相對可以 獲得突破性的治療 我想這也是許多癌症患者的考量 所以呢 我想今天的節目呢 希望能夠帶給更多民眾 關於臨牀試驗的資訊 好的 非常感謝您今天的收看 我們下期節目再見