罕見病 紅斑狼瘡的希望！阿伏利尤單抗的引進和90%的患者壽命正常

系統性紅斑藍瘡 可能現在不少人聽到這個病想到的就是 腎衰竭和漫長又痛苦的治療 可能也有一些不明原因的人亂帶節奏 導致患者剛看見一絲曙光 就又被無盡的烏雲遮蔽 系統性紅斑藍瘡到底是有多痛苦 確診難道真的無路可走了嗎 首先我們要了解一下系統性紅斑藍瘡這個疾病 發病率大約在10萬分之20到70 紅斑藍瘡對女性極不友好 發病率和男性比為9比1 而且都是在育齡期發病 20歲 大好人生才剛要開始 突然出現的紅斑藍瘡確實會給人單頭一棒 其被稱為偉大的模仿者 症狀千奇百怪 初期和慢性症狀是非常常見的發燒 不適 關節痛 肌肉痛和疲勞 極不容易變熱 這是一種全身系統都會被自身免疫防線攻擊的免疫疾病 免疫系統引起的炎症會破壞全身各處 毫不誇張地說 體內就像是個遍佈戰火的戰場 免疫系統最早攻擊的是關節 有接近90%的患者會出現關節炎 早上起來時會感覺關節僵硬 有壓痛 痛感時輕時重 關節症狀像是預告 症狀出現後幾年會有新的症狀出現 多達70%的患者會有非常明顯的皮膚症狀 這裡面有三個類型 統一的特點就是紅斑 一塊塊的紅斑像是被狼咬一樣 這也是紅斑藍瘡最具標識的特徵 也是疾病名字的由來 有些患者只有局部有問題 而有的患者蔓延到全身都是 在這些患者中 又有30%到60%會在臉上出現蝴蝶皮疹 皮膚的問題主要就是搔癢 特別是在接觸陽光後 症狀會加重 這是因為紫外線使皮膚的DNA變性 產生具有抗原性的胸腺密定二聚體 機體產生針對該抗原的抗體 抗體與抗原結合在補體的參與下 形成免疫複合物 沉積在血管和組織 誘發免疫攻擊 使皮膚的血管發炎 紫外線又引起皮膚角化細胞分泌白介素E 進一步刺激B08細胞活化 產生大量的抗體 導致症狀加重 一般在發病5年後 大約20%到60%紅斑囊狀患者的腎臟 會受到攻擊 其中難性居多 症狀從最開始的四肢和臉部眼睛腫脹 到尿液顏色異常和泡沫尿逐步進展 早期比較難發現 有這些早期症狀的人可以重點留意一下 因為症狀引力 這些患者中約有5%到20%會發展為腎衰竭 如果一直不進行幹預 到時候只能通過透析或者腎移植才能存活 沙白白就是嚴重到腎衰竭的階段 一週三次透析 治療限制了他的活動範圍 對於一個愛自由的人來說 他做出這個選擇也不難理解 疾病更讓人絕望的是 由於全身炎症 所以多器官受累無法避免 而這種最嚴重的紅斑囊狀類型 佔了所有紅斑囊狀患者比例的70% 系統性紅斑囊狀會在緩解與復發之間彷彿橫跳 除了本身疾病的特性 患者還會以為用藥後情況已經好轉 私自停藥減藥 最終導致疾病復發 這種情況不在少數 除了這些外還會受到感染 激素和環境等問題的影響而加重 而且 復發不是單純的復發 是疾病變得更加危險的信號 症狀的多樣性和嚴重程度讓無數患者心理沒底 無法估計死亡的遠近加上皮膚的紅斑影響 心理層面帶來的問題不比疾病本身小 所以在過去很長一段時間 系統性紅斑藍瘡被稱為不死的癌症 但這種叫法有點不負責任了 患者並非沒有未來 傻白白的選擇並非最佳 系統性紅斑藍瘡也並非得了等死 醫學上並不是沒有手段對抗紅斑藍瘡 它的情況只需要在最初依靠激素治療 來壓制紅斑藍瘡 就能保證順利活下去 其實對於大多數患者來說也是這樣 但是激素畢竟有副作用 盲月臉 錯瘡 多毛 象形性肥胖等症狀無法避免 雖然停藥後症狀會消失 但結合剛才所說 患者會認為 似乎停藥遙遙無期 目前醫學的發展已經將存活率大大提高 20世紀50年代 R4P0成為美國FDA批准 用於治療紅斑藍瘡的第一個藥物 1950年 可蒂松也加入治療紅斑藍瘡的陣營 1953年 綠葵也開始用於治療一線 1955年 羌綠葵和皮脂雷顧存活批 人們在非災體抗炎藥 抗分屍藥 抗虐藥 激素等諸多藥物中 不斷嘗試對抗紅斑藍瘡及其症狀 同時也開始嘗試研發新藥 但藥物的研發並不簡單 半個世紀以來 數十種藥物的研發 石沉大海 直到2011年 靜脈注射貝蒂木丹炕推出 這是50多年來 首個貨批用於治療系統性紅斑藍瘡的新療法 2019年7月 貝蒂木丹炕在中國貨批上市 2021年3月 龍川生物製藥宣佈 全球首個用於治療系統性紅斑藍瘡的雙靶 一類生物型藥 泰坦希普獲得國家藥監局上市批准 2021年8月 阿斯利康宣佈 美國FDA已批准阿弗利尤丹炕 用於治療中度至重度系統性紅斑藍瘡成人患者 這是全球首個 且唯一貨批的靶向疫情幹擾素 通路的系統性紅斑藍瘡治療靶向藥物 研究顯示 阿弗利尤丹炕能夠改善患者臨牀表現 降低疾病活動度 減少疾病復發 幫助患者實現更好的疾病預後 而這個藥 在今年10月21日 獲得廣東省藥品監督管理局批准 正式引進大灣區藥協通指定醫療機構 用於接受標準治療 但仍然為中度至重度活動性 自身抗體陽性系統性紅斑藍瘡成人患者的附加療法 阿弗利尤丹炕的問世 為飽受疾病折磨的患者 帶來了新的治療選擇 激素治療不再是唯一選項 從最開始 大多數患有系統性紅斑藍瘡患者 存活時間不到5年 到如今 超過90%的患者存活時間超過10年 許多人幾乎沒有症狀 80%到90%的患者 與其壽命正常 希望一直都存在 放棄規律的治療 換取時間更短暫的快樂好嗎 這個我無法回答 但歌頌死亡不是醫學的職責 對抗死亡纔是 人類與疾病的對抗中 雖然充滿痛苦 但這 正是生命不屈的表現 是生命最美的讚歌 當我們向致死的疾病發出怒吼時 我們 已經贏了 我是奇諾 我們 下期再見